di Francesca Cerati
Editing genetico, dal S. Raffaele possibile applicazione clinica
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Epsilen Bio, startup innovativa fondata nel 2019 con un finanziamento seed del fondo Sofinnova Telethon, viene acquisita dalla statunitense Chroma Medicine e grazie a un finanziamento di 125 milioni di dollari diventa la più grande società di editing epigenetico al mondo.
«Si tratta del più grande investimento di Serie A di cui una biotech italiana abbia mai fatto parte» dice Paola Pozzi, partner di Sofinnova Partners e nuovo membro del consiglio di amministrazione di Chroma Medicine.
Epsilen Bio, ora interamente controllata da Chroma Medicine, continuerà a condurre attività di ricerca e sviluppo innovative sull’editing epigenetico a Milano in collaborazione con l’Istituto SR-Tiget, nato nel 1995 come joint-venture tra l'Ospedale San Raffaele e Fondazione Telethon e dove è nato il primo farmaco di terapia genica ex vivo al mondo per la cura dell’Ada-Scid.
Chroma Medicine è una startup americana fondata nel 2020 che conta oggi una trentina di persone, nata poco dopo Epsilen Bio, che ha l'obiettivo di sviluppare terapie trasformative per pazienti affetti da gravi malattie, attraverso il silenziamento epigenetico stabile e duraturo di geni coinvolti nei processi patologici. «È incredibile il fatto che tutto questo sia successo in poco tempo e durante la pandemia - continua Pozzi - a dimostrazione che il sistema paese, quindi, l'Italia può competere a livello internazionale perché ha dell'ottima scienza».
Le due società lavorano entrambe in un ambito altamente innovativo e complementare, quello dell’editing genetico, un processo innato, che le cellule utilizzano per la regolazione dell'espressione genica. Questo approccio è stato pubblicato per la prima volta nel 2016 su Cell da Angelo Lombardo, che insieme a Luigi Naldini, è uno dei due fondatori scientifici di Epsilen Bio. Lombardo ha dimostrato per la prima volta come ottenere un silenziamento duraturo di geni attraverso una piattaforma epigenetica, senza provocare danni al Dna.
«La piattaforma è molto trasversale e si adatta molto bene sia a approccio in vivo, ma anche a un approccio ex vivo (la tecnica che prevede il prelievo delle cellule del paziente, successivamente manipolate e poi reinfuse nel paziente, ndr) - spiega Pozzi - e ci aspettiamo nell'arco dei prossimi due anni di essere in grado di individuare i candidati clinici».
«L'operazione conferma l'efficacia del progetto che avevamo in mente quando abbiamo aderito alla collaborazione con Sofinnova. Grazie a un fondo dedicato alle malattie rare, possiamo essere catalizzatori di sviluppo, cioè favorire la piena valorizzazione del potenziale applicativo di studi pionieristici realizzati grazie alla generosità dei donatori - commenta Francesca Pasinelli, direttore Generale di Fondazione Telethon - In questo modo, al loro investimento si aggiunge quello di capitali industriali. Questo fa sì che una ricerca di valore nata in accademia si integri con le competenze necessarie a trasformare una piattaforma tecnologica innovativa in terapie fruibili per malattie rare e potenzialmente anche per patologie più comuni. È una bella soddisfazione constatare che tramite il fondo Sofinnova Telethon stiamo facendo crescere l'impatto della nostra ricerca di base, che continua ad essere condotta in Italia nel solco dell’impegno che Fondazione Telethon porta avanti da oltre 30 anni».
Francesca Cerati
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