Pfizer, accordo da 1,35 miliardi di dollari con Beam per le terapie genetiche

2' di lettura

Pfizer investirà fino a 1,35 miliardi di dollari per una partnership con Beam Therapeutics finalizzata a sviluppare farmaci per le malattie genetiche rare, il tutto mediante l’utilizzo dell’editing di base, una tecnica per manipolare il Dna. Beam otterrà 300 milioni di dollari in anticipo nell’ambito dell’accordo quadriennale, secondo quanto le aziende hanno comunicato. L’intesa permette a Pfizer di sviluppare fino a tre candidati farmaci per malattie genetiche rare del fegato, del muscolo e del sistema nervoso centrale che Beam selezionerà.

Quella dei base editor è una tecnica che cambia le singole lettere del codice genetico, un approccio che secondo l’americana Beam dice può produrre modifiche estremamente precise nelle istruzioni per la fabbricazione di cellule e tessuti. Poiché altera il Dna in modo così mirato, Beam dice che l’editing di base comporta meno rischi di effetti collaterali rispetto agli approcci di genoma-editing come la tecnica Crispr. Lo sviluppo di Crispr ha portato al premio Nobel 2020. Crispr può rimuovere e sostituire specifiche sequenze di Dna, ma può portare portare a risultati indesiderati nelle terapie.

«Vediamo questa collaborazione con Beam come un’opportunità per far progredire la prossima generazione di terapie di editing genico, un’eccitante frontiera scientifica potenzialmente in grado di portare alla trasformazione per le persone che vivono con malattie genetiche rare», ha detto Mikael Dolsten, chief scientific officer di Pfizer in una dichiarazione. Beam utilizza Rna messaggero e nanoparticelle lipidiche per portare la sua tecnologia nel corpo. Pfizer porta esperienza sia con l’mRNA che con le nanoparticelle, componenti dei vaccini Covid-19 sviluppati e prodotti con il partner tedesco BioNTech.

Il vaccino Covid-19 di Pfizer rappresenta storia di successo diversa da qualsiasi altra nell’industria biofarmaceutica. La casa farmaceutica con sede a New York prevede che le vendite globali del 2021 del vaccino saranno da 36 miliardi di dollari, il massimo mai raggiunto da un prodotto farmaceutico in un solo anno. Pfizer sta cercando di espandere il suo franchise mRNA attraverso lo sviluppo commerciale esterno. I vertici dell’azienda sono particolarmente interessati alle tecniche RNA in fase iniziale che avrebbero benefici al di là del campo delle malattie infettive, in aree come le malattie rare e il cancro. Le azioni di Pfizer sono salite di circa il 60% nel 2021 con il boom delle vendite del suo vaccino Covid. Le azioni di Beam sono scese del 2,4% nello stesso anno. L’accordo è stato annunciato nel primo giorno della JPMorgan Health Care Conference del 2022. Il meeting, di solito organizzato a San Francisco, quest’anno si tiene online per far fronte all’esplosione della variante Omicron.